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剑桥，英国–(BUSINESS WIRE)–编码人类细胞以实现新型疗法的公司bit.bio，今天宣布成功捍卫其在欧洲的opti-ox基础专利。这项突破性技术可以实现多能干细胞（PSC），包括诱导性多能干细胞（iPSC）的确定性前向编程。
继2023年1月5日提交的一项匿名反对意见后，欧洲专利局（EPO）维持了bit.bio的欧洲专利（EP3545079），确保了在转录因子介导的PSC前向编程领域内最广泛的主张和保护。在2024年9月25日的公开听证会后，EPO的异议部门在经过严格的科学和法律审查后确认了该专利的有效性，维持其广泛的主张并确认其新颖性和创造性步骤。
EPO的裁决巩固了bit.bio在基于iPSC派生细胞的规模化和一致化生产方面的全球市场领导者地位，并展示了其知识产权组合的实力。此决定基于2023年在包括美国专利11697823、中国专利CN110249045和韩国专利KR102500322在内的主要市场中授予的三项关键专利。
现在在四个主要市场中已获得专利，并且在包括澳大利亚和日本的国家内申请中，bit.bio战略性地定位于领导来自iPSC的R&D应用及细胞疗法的创新浪潮。“成功捍卫我们的欧洲专利是bit.bio的一个重要里程碑，”bit.bio首席执行官Mark Kotter表示。
“我们独特的能力使我们可以进行超过2,300个转录因子的多重筛选，加上我们的AI平台能够快速预测并读出定义细胞类型的转录因子组合，这推动了我们细胞类型组合和知识产权的扩展。我们的团队的奉献和专业知识是坚定地确立bit.bio在细胞编程技术全球领先地位的关键因素。”
bit.bio的opti-ox技术使从多能干细胞制造人类细胞的方式发生了范式转变，确立了以iPSC为基础的细胞治疗作为医学中的新兴模式，就像CRISPR对基因组编辑的变革性影响一样。利用双基因组安全港（GSH）方法，opti-ox以确定性的方式控制基因表达，允许快速和一致地将诱导多能干细胞（iPSCs）转化为特定的人类细胞类型，达到工业规模。
所实现的一致性和可扩展性是前所未有的，对于以经济有效的方式实现人类细胞的工业化对于研究和治疗应用至关重要。“opti-ox具有在全球范围内革新研究和细胞治疗的潜力，”诺贝尔奖得主、斯坦福大学医学院健康与疾病分子神经科学中心主任及转录因子介导的细胞编程先驱托马斯·苏德夫表示。
“opti-ox双基因组安全港方法目前是唯一可确保PSC的安全、一致和可扩展前向编程的方法，因为出乎意料的是，仅一个GSH是不够的。我们才刚刚开始理解这种新范式的变革潜力。与生物学的一般预期相反，它提供了一种确定性的方法来控制细胞命运。”bit.bio的opti-ox技术已在提供大规模即用型人类细胞模型方面发挥着关键作用，适用于包括阿尔茨海默症和帕金森症的各种疾病。
公司为研究和药物发现提供的ioCellsTM因其功能性、一致性和可扩展性而受到认可。据干细胞研究公司BioInformant称，基于iPSC的生物医学研究工具的全球市场目前估值约为13亿美元，尽管市场处于早期阶段，受产品广度和质量的限制。
bit.bio预计其ioCells的可寻址市场将超过100亿美元，考虑到30亿美元的原代细胞市场（Precision Business Insights，Zion Market Research）、250亿美元的高通量筛选市场（Global Market Insights，Grand View Research，Markets and Markets）以及250亿美元的体外毒理学市场（Allied Market Research，Global Market Insights，Grand View Research，Markets and Markets，Precedence Research）中的重大机会。
“站在受到保护的技术知识产权前沿，使bit.bio有机会创造一个真正变革性的企业，”bit.bio董事会主席、Arm和Amadeus Capital Partners联合创始人赫尔曼•豪瑟表示。“目前用于研发级细胞的市场规模估值达到数十亿美元，但我们的机会远不止于此。鉴于细胞治疗的变革性潜力，基于iPSC的治疗市场可能会超过生物制剂。这为个性化医疗和药物发现开辟了前所未有的增长和创新机会。”
关于bit.bio
bit.bio是一家合成生物学公司，致力于民主化人类细胞以推进生物医学研究（SDG9）及实现变革性治疗（SDG3）。以诺贝尔奖科学为基础，我们对由唯一转录因子组合定义的细胞身份的理解，使我们的定量细胞编程技术opti-ox能够在单步骤中将诱导多能干细胞（iPSCs）转化为任何所需的人类细胞类型。这是在几天内完成，并达到工业规模，同时保持卓越的纯度和一致性。
自从从剑桥大学独立并在2016年启动以来，我们已经从包括Arch Venture、Blueyard Capital、Charles River Laboratories、Foresite Capital、Milky Way、National Resilience、和腾讯在内的领先投资者那里筹集了约2亿美元。
