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新闻稿-奥克兰大学
新西兰神经科学家达成的具有里程碑意义的基因治疗协议可能为治疗痴呆症铺平道路。2024年11月13日
新西兰大学教授Chris Shaw联合创立的一家药物发现公司宣布，与一家制药公司达成了一项具有里程碑意义的数百万美元的协议，为额颞叶痴呆症提供潜在的基因治疗。
总部位于英国的基因治疗公司AviadoBio与日本制药公司Astrillas合作，获得了一种名为AVB-101的基因疗法的独家许可权，该疗法可以阻止一种遗传性额颞叶痴呆症的进展。AviadoBio将获得3000万美元的前期投资，以扩大人体临床试验，这是潜在21.8亿美元交易的一部分。“我们终于兑现了对患者的承诺——基因发现将带来变革性的基因疗法，”
肖教授说，他是奥克兰大学脑研究中心首届休·格林神经科学转化主席。“多年来，我们一直在研究使用基因疗法治疗神经系统疾病，但这笔投资可能带来的进步将是惊人的。”额颞叶痴呆是一种毁灭性的早发性痴呆，通常在诊断后3至13年内死亡。患有额颞叶痴呆症的人通常会经历执行功能（注意力控制、工作记忆、解决问题）的快速下降、非典型行为、语言丧失、冷漠和行动不便。它是65岁以下人群痴呆症的重要原因，经常被低估和误诊。
Shaw在英国伦敦国王学院担任神经病学和神经科学教授已有30多年，他与人共同创立了衍生公司AviadoBio，以筹集将实验室突破性基因疗法带给患者所需的大量资金。Shaw在国王学院的实验室以鉴定几种导致运动神经元疾病和额颞叶痴呆的基因而闻名，其中一些基因是该公司正在研发的新药的靶标。他目前在新西兰和英国的大脑研究中心工作，继续在国王学院和AviadoBio工作，并将于2026年永久定居新西兰。
基因治疗使用一种微小的修饰病毒来递送一包DNA，能够补充或沉默特定的基因靶标。在AVB-101的情况下，病毒被直接递送到大脑中，以拯救因GRN基因丢失而受损的细胞。这种神经外科方法的独特之处在于，它利用天然神经元网络将缺失的蛋白质输送到整个大脑。据估计，在5%至10%的病例中，GRN突变是额颞叶痴呆的原因；然而，它是额颞叶痴呆症更常见的遗传原因之一，因为大多数病例与可识别的基因突变无关。
AVB-101基因治疗在细胞和动物研究中显示出有希望的结果，成功逆转了病理学。一项早期人体临床试验也在进行中，三名患者已经接受了治疗。肖说：“现在看到有益的结果还为时过早，但我们的目标是阻止额颞叶痴呆症的发展。”。“在某些方面，这是一种非常小众的疗法，但这种基因补充方法有可能应用于广泛的神经系统疾病。在此基础上，还有一系列其他疗法可以进行临床试验。”
Shaw解释说，跨越血脑屏障是向受损脑细胞提供基因治疗的一个重大障碍。“在基因沉默的情况下，为了使治疗有效，病毒必须感染它需要保存的几乎每一个细胞，这是一个巨大的挑战。正在开发新的病毒载体，可以穿过血脑屏障，有可能补充或沉默大脑和脊髓中大多数神经元中的基因。如果这些新的载体是安全的，它们有可能改变神经系统疾病的基因治疗。”
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肖教授出生于达尼丁，曾在奥塔哥大学学习，并在惠灵顿医院接受过神经学家培训。在奥克兰大学任职期间，肖教授将专注于扩大大脑研究中心在基因治疗方面的能力，以期建立一个专门的研究诊所。他还希望为年轻研究人员在科学、神经科学和生物技术方面创造机会。除了在伦敦国王学院的学术和研究工作外，肖教授还积极参与教学工作；与国王学院医院运动神经诊所的患者进行咨询；
以及领先的先进基因疗法临床试验。他为研究基础设施筹集了数百万美元，其中包括估计1亿新西兰元用于建造、装备和配备莫里斯·沃尔临床神经科学研究所，他是该研究所所长。它是欧洲最大的神经科学研究机构之一，拥有约250名神经科学家。他帮助创建了英国痴呆症研究所，并开发了一个国家ALS生物库。他发表了广泛的文章，并在国际上被公认为其领域的领导者，这使他在2019年获得了Kea世界级新西兰人奖。
